国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED：Japan Agency for Medical Research and Development）は、14年の設立から10年を経て第3期を迎えるのに先立ち、3月10日に『わが国の医療研究開発の推進におけるAMED ～これまで、これから～』をテーマとする10周年記念シンポジウムを開催した。今や医薬品業界で存在を知らぬ者はいないAMEDだが、事業の全体像を把握する機会は少ないかもしれない。そこで、医薬品関連のプロジェクトを中心に、今後の展望と課題を紹介する。

※以下の内容は、三島良直氏が理事長講演で言及した内容を中心に、AMEDや内閣府等の資料で補完しまとめた。

 

■安倍内閣の「日本再興戦略」が出発点


　三島氏は同日の講演で、改めてAMEDの位置付けを述べ、第1期（15～19年度）、第2期（20～24年度）を振り返った後、第3期（25～29年度）への展望を示した。


【AMED設立の経緯と役割】設立の契機は第2次安倍内閣成立の半年後に策定された『日本再興戦略 -JAPAN is BACK-』（13年6月閣議決定）。「成長への道筋」に沿った主要施策例のうち「健康長寿産業を創り、育てる」の一環として、わが国の優れた医療分野の革新的技術の実用化を強力に後押しするため、一元的な研究管理、研究から臨床への橋渡し、国際水準の質の高い臨床研究・治験が確実に実施される仕組みの構築等を行う司令塔機能（日本版NIH）の創設が挙げられた。


　さらに14年には『健康・医療戦略推進法（推進法）』と『国立研究開発法人 日本医療研究開発機構法（AMED法）』が成立し、AMEDの設立に至った（当時は独立行政法人）。『推進法』の核となるのは「先端的研究開発と新産業創出」であり、AMEDは「基礎から実用化まで一貫した、医療分野の研究開発の推進」「成果の円滑な実用化」「総合的かつ効果的な研究開発環境整備」の中核的な役割を担う機関とされた。


　AMEDは、内閣府に置かれた「健康・医療戦略本部」の意を受けて、医療分野の研究開発関連予算（国が定めた戦略に基づくトップダウン研究のために研究者や研究機関に配分される研究費等）を集約。資金配分機関（funding agency）として、基礎から実用化まで切れ目のない研究開発支援を実施することで、かつて文科省・厚労省・経産省がそれぞれに行っていた健康・医療に対する取り組みを一体的に実行することが可能になった。


　なお、AMEDの予算は3つの所管省からの補助金を基本とし、年度途中で配分される追加的予算である調整費が、ある意味AMEDの裁量で使える財源である。

 

【第1～2期の事業運営体制】第1期は9つのプロジェクト（PJ）を運営したが、モダリティ等の開発を行う5つの「横断型PJ」と、4つの「疾患領域対応型PJ」が並列していたため、前者の成果を後者に十分応用できなかった。


　そこで、第2期ではモダリティ等を軸に6つの「統合PJ」を編成〈図1〉。PJごとにプログラムディレクター（PD）をトップに据え、各事業にプログラムスーパーバイザー（PS）のもとプログラムオフィサー（PO）を配置（24年末時点でPSは126名、POは405名）。三者が協力して統合PJ全体の課題を把握し、担当PJの運営や統合PJ間の連携にあたる形にした。さらに、各疾患領域にコーディネーター（DC）を置き、柔軟な運営を可能にした。


◎PD：重点分野全体の課題を把握し、担当分野の運営や分野間の協力の推進等の高度な専門的調整を行う。担当分野で研究開発の加速が必要な事業の拡充や新規事業の追加等について理事長に提言する。

◎PS：担当する事業の目的および課題を把握し､事業の運営を行う。

◎PO：PSを補佐して事業運営の実務を担う。

◎DC：高度の専門知識と豊富な経験を生かして理事長・執行部やPDに提案・助言を行う。


■薬事承認は4年間で40件


　第2期の支援課題については、23年度末までの4年間で、トップジャーナルへの論文掲載が6,090件、非臨床概念実証（POC）の取得357件、シーズの企業導出434件、薬事承認40件などの成果が得られた。三島氏が挙げた主な薬事承認事例は以下のとおり。

 

【ユニツキシン】21年6月承認/大阪市立総合医療センター－大原薬品。米国およびカナダで高リスク神経芽腫の標準治療薬として用いられており、わが国では長らくドラッグ・ラグの状態が続いていた同剤を、国内調達可能な治療法として導入。2つの国内臨床試験を「革新的がん医療実用化研究事業」等による医師主導治験として実施した。

【エザルミア】22年9月承認/第一三共－東京大学－国立がん研究センター。再発または難治性の成人T細胞白血病リンパ腫に対する抗悪性腫瘍剤。ヒストンメチル化酵素であるEZH1/2を選択的に阻害する世界初の薬剤。薬剤シーズ創出・前臨床段階で「医療分野研究成果展開事業」「産学連携医療イノベーション創出プログラム事業」（15～17年）を利用。

【ダイチロナ筋注】23年8月承認・同11月追加免疫について一変承認/第一三共。国産のオミクロン株XBB.1.5対応1価mRNAワクチン。「ワクチン開発推進事業」を利用。

【ラパリムス】24年1月適応・剤形追加/岐阜大学－ノーベルファーマ。mTOR阻害剤。14年7月に「リンパ脈管筋腫症」に対して承認された「錠1mg」に加え、新たに「脈管腫瘍および難治性脈管奇形」の効能・効果と「顆粒0.2％」の剤形を追加。「難治性疾患実用化研究事業」を利用。国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所も支援。

 

【APOA2-iTQ※】23年2月承認/日本医科大学－国立がん研究センター－東レ。膵がんの診断補助として血漿または血清中のアポリポ蛋白A2アイソフォーム（APOA2-i）の測定を行う体外診断用医薬品（膵がんの血液バイオマーカー）。


　16年以降、AMEDの「次世代がん医療創生研究事業」「次世代がん医療加速化研究事業」「革新的がん医療実用化研究事業」〔いずれも研究代表：本田一文氏（日本医科大学大学院 生体機能生体機能学分野 教授）〕を利用し、基礎研究から応用研究開発研究へとつないで企業導出し、22年に厚労省に薬事申請。23年6月に承認を得て、24年2月に保険収載された。


※完全長APOA2のC末端はアミノ酸配列がアラニン（A）－スレオニン（T）－グルタミン（Q）だが、膵癌や膵炎患者では血液中に何らかの膵由来エクソペプチダーゼが放出されてAPOA2-TQ末端が切断され、APOA2-ATに変化する。


　この他、再生・細胞医療・遺伝子治療製品「デリタクト注」（世界初の脳腫瘍ウイルス療法/21年6月条件・期限付き承認/東京大学医科学研究所附属病院/アカデミア主導創薬）、再生医療等製品「ビズノバ」（水疱性角膜症治療/23年3月承認/京都府⽴医科⼤学－オーリオンバイオテック・ジャパン）、医療機器「シンフォリウム」（心・血管修復パッチ/23年7月承認/大阪医科薬科大－福井経編興業－帝人）などの実用化においてAMEDの支援が利用された。